Названия:
ТЕХНОЛОГИИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ В ЛЕЧЕНИИ РЕДКИХ ГЕНЕТИЧЕСКИХ ЗАБОЛЕВАНИЙ
Автор:
Кузнецова Елена Владимировна, Романов Артём Игоревич
Расположение страниц:
13-16
Язык:
Русский
Аннотация:
В статье рассматриваются современные достижения и перспективы генной терапии как метода лечения редких наследственных заболеваний. Раскрываются механизмы доставки терапевтических генов, включая вирусные и невирусные векторы, а также описываются ключевые технологии: CRISPR/Cas9, терапия на основе AAV-векторов, генное редактирование и эпигенетические вмешательства. Особое внимание уделено клиническим примерам успешного применения генной терапии, а также существующим ограничениям, этическим аспектам и будущим направлениям исследований.