Названия:
МЕХАНИЗМЫ РЕДАКТИРОВАНИЯ ГЕНОМА CRISPR-CAS9 В ТЕРАПИИ НАСЛЕДСТВЕННЫХ ПАТОЛОГИЙ: ОТ МОЛЕКУЛЯРНОЙ ПРЕЦИЗИОННОСТИ К КЛИНИЧЕСКОЙ ЭФФЕКТИВНОСТИ
Автор:
Никитина Ольга Игоревна
Расположение страниц:
58-62
Язык:
Русский
Аннотация:
В представленном монументальном научно-исследовательском труде осуществляется всеобъемлющая интеллектуальная деконструкция принципов функционирования систем адаптивного иммунитета бактерий, адаптированных для редактирования эукариотических геномов. В статье проводится глубокий анализ механизмов специфического распознавания мишеней гидовой РНК, исследуются закономерности репарации двухцепочечных разрывов ДНК и анализируется детерминирующее влияние различных эффекторных белков семейства Cas на точность генетических манипуляций. Особое внимание уделено минимизации нецелевой активности (off-target effects) и способам доставки компонентов системы в соматические клетки. Работа научно обосновывает прямую связь между эффективностью коррекции мутаций и архитектурой вектора доставки. Проведенный масштабный анализ позволяет сформировать концепцию этически обоснованной и технологически совершенной генной терапии моногенных заболеваний.